La causa de la leucemia se desconoce en la mayoría de los casos. Sin embargo, está demostrado que no es un padecimiento hereditario o contagioso. La mayor parte de las veces se presenta en niños previamente sanos. Por tratarse de una reproducción de formas similares de células inmaduras y anormales en la sangre, a la leucemia se le considera un "cáncer de la sangre".
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